Novo tratamento consegue curar câncer em menina de 13 anos
Escrito e verificado por médico Leonardo Biolatto
Falar de um tratamento para curar o câncer parece milagroso. No entanto, a ciência avançou o suficiente para encontrar caminhos alternativos às abordagens convencionais.
Isso é demonstrado por Alyssa. Esta menina inglesa de 13 anos foi tratada com um método que está sendo usado pela primeira vez em pacientes com câncer. Até o momento, conforme relatado pelo Great Ormond Street Hospital for Children, ela está livre de leucemia linfoblástica aguda com risco de vida.
Sua mãe não consegue acreditar que ela passou de desesperada a imaginá-la com uma vida normal. E tudo isso é baseado na terapia de edição de base, que só está presente com os cientistas há alguns anos.
No final do ano passado pensamos que seria o último Natal que estaríamos com ela. E bem, em janeiro, quando ela completou 13 anos, tudo o que fiz foi chorar.
Qual era a doença de Alyssa?
A leucemia linfocítica aguda ou leucemia linfoblástica aguda é uma neoplasia maligna dos glóbulos brancos. Desenvolve-se muito rapidamente e pode ser fatal em poucos meses.
Ela tende a começar na medula óssea, onde os linfócitos (um tipo de glóbulo branco) se reproduzem de forma incontrolável. A partir daí passam para o sangue e atingem outros órgãos, prolongando sua reprodução excessiva. Portanto, vestígios podem ser encontrados no fígado, nos gânglios linfáticos, no baço e até no sistema nervoso central.
As estatísticas indicam que esta leucemia é mais comum em crianças menores de 5 anos de idade. Depois, há outro pico de apresentação em pessoas com mais de 50 anos. Mesmo assim, 60% dos casos são diagnosticados em lactentes.
O risco de desenvolver leucemia linfoblástica aguda é estimado em 1 em 1.000, com maior probabilidade entre as mulheres do que entre os homens. Embora as crianças sejam diagnosticadas com mais frequência, elas têm um prognóstico melhor do que os adultos.
Alyssa foi tratada de acordo com o protocolo padrão. Ela recebeu quimioterapia e um transplante de medula óssea. Mas sua resposta foi ruim e não havia perspectiva de remissão da doença.
O novo tratamento para curar seu câncer apareceu como última opção. Pesquisadores conduzindo experimentos com terapia de edição de base ofereceram a sua família para participar de um ensaio clínico.
Foi a primeira vez que seria testado em humanos. Alyssa aceitou e o resultado foi mais do que gratificante.
Veja: Mulher fingiu ter câncer para aplicar golpes: enganou ex-namorados e ex-sogras, diz delegado
Como funciona esse novo tratamento para curar o câncer?
A terapia de edição de base é baseada na composição do ácido desoxirribonucléico ou DNA. Existe a informação genética que codifica como somos e como funcionamos.
Os cientistas conseguiram chegar a esse código, que é composto de nucleotídeos. A combinação dos diferentes nucleotídeos (que seriam como letras) formam instruções naturais (que seriam palavras).
Modificar uma letra (um nucleotídeo) é mudar a palavra e, portanto, mudar as instruções com as quais o organismo é governado. A terapia de edição de base fabrica essas instruções à vontade, para orientar os processos celulares com base no que os cientistas desejam que uma célula faça.
Mas não é tão fácil quanto dizê-lo. Para alterar um nucleotídeo, você precisa de uma tecnologia específica e acertar com a instrução pretendida.
O novo tratamento para curar o câncer de Alyssa não se concretizou em uma, mas em várias etapas:
- Alguém doou linfócitos que foram modificados com terapia de edição de base para que o corpo de Alyssa não os ataque.
- Esses mesmos linfócitos doados foram novamente modificados para não se atacarem entre eles, o que é muito comum na doação de glóbulos brancos.
- Outra modificação foi utilizada para que as células doadas permaneçam invisíveis aos tratamentos anticancerígenos.
- Finalmente, a última edição de base foi feita para que os linfócitos doados pudessem atacar os linfócitos malignos de Alyssa e matá-los.
Devolver o sistema imunológico
Assim que as células doadas modificadas entraram no corpo de Alyssa e destruíram o câncer, outro transplante de medula óssea para a menina teve que ser providenciado. Desta forma, seu sistema imunológico foi restaurado.
O processo também não foi fácil. Alyssa foi exposta a infecções graves enquanto estava no hospital por 4 meses. Recebeu poucas visitas e seu irmão não podia nem chegar perto, pois frequentava a escola e poderia ser portador de germes.
Apesar do esforço, a remissão foi feita. Hoje não há vestígios de leucemia no corpo da menina e, embora ela continue fazendo check-ups regulares, presume-se que o novo tratamento para curar o câncer seja uma promessa concreta para muitos outros pacientes. Especialmente para aquelas crianças com esta mesma doença que não respondem bem à terapia convencional.
Qual é o futuro da terapia de edição de base?
Não estaríamos apenas diante de um novo tratamento para curar o câncer. A terapia de edição de base é recente e diferentes investigações são realizadas em todo o mundo para encontrar aplicações clínicas para ela.
Talvez uma das mais relevantes seja aquela voltada para a anemia falciforme. Como essa patologia responde a uma causa de falha genética, a correção dos nucleotídeos defeituosos seria, assim mesmo, curativa.
Drogas genéticas também podem ser adaptadas ao paciente. Isso envolveria a produção de uma pílula ou frasco que fosse compatível com a pessoa que o receberia, de modo que tratasse sua doença específica, sem efeitos adversos.
Parece o futuro da medicina personalizada.
Por enquanto, no futuro imediato, o Great Ormond Street Hospital for Children informou que tem mais 10 pacientes com uma condição semelhante à de Alyssa. Eles serão os próximos a receber esse novo tratamento que busca a cura do câncer.
Esta é a nossa engenharia celular mais sofisticada até agora e abre caminho para outros novos tratamentos e, finalmente, melhores futuros para crianças doentes.
Falar de um tratamento para curar o câncer parece milagroso. No entanto, a ciência avançou o suficiente para encontrar caminhos alternativos às abordagens convencionais.
Isso é demonstrado por Alyssa. Esta menina inglesa de 13 anos foi tratada com um método que está sendo usado pela primeira vez em pacientes com câncer. Até o momento, conforme relatado pelo Great Ormond Street Hospital for Children, ela está livre de leucemia linfoblástica aguda com risco de vida.
Sua mãe não consegue acreditar que ela passou de desesperada a imaginá-la com uma vida normal. E tudo isso é baseado na terapia de edição de base, que só está presente com os cientistas há alguns anos.
No final do ano passado pensamos que seria o último Natal que estaríamos com ela. E bem, em janeiro, quando ela completou 13 anos, tudo o que fiz foi chorar.
Qual era a doença de Alyssa?
A leucemia linfocítica aguda ou leucemia linfoblástica aguda é uma neoplasia maligna dos glóbulos brancos. Desenvolve-se muito rapidamente e pode ser fatal em poucos meses.
Ela tende a começar na medula óssea, onde os linfócitos (um tipo de glóbulo branco) se reproduzem de forma incontrolável. A partir daí passam para o sangue e atingem outros órgãos, prolongando sua reprodução excessiva. Portanto, vestígios podem ser encontrados no fígado, nos gânglios linfáticos, no baço e até no sistema nervoso central.
As estatísticas indicam que esta leucemia é mais comum em crianças menores de 5 anos de idade. Depois, há outro pico de apresentação em pessoas com mais de 50 anos. Mesmo assim, 60% dos casos são diagnosticados em lactentes.
O risco de desenvolver leucemia linfoblástica aguda é estimado em 1 em 1.000, com maior probabilidade entre as mulheres do que entre os homens. Embora as crianças sejam diagnosticadas com mais frequência, elas têm um prognóstico melhor do que os adultos.
Alyssa foi tratada de acordo com o protocolo padrão. Ela recebeu quimioterapia e um transplante de medula óssea. Mas sua resposta foi ruim e não havia perspectiva de remissão da doença.
O novo tratamento para curar seu câncer apareceu como última opção. Pesquisadores conduzindo experimentos com terapia de edição de base ofereceram a sua família para participar de um ensaio clínico.
Foi a primeira vez que seria testado em humanos. Alyssa aceitou e o resultado foi mais do que gratificante.
Veja: Mulher fingiu ter câncer para aplicar golpes: enganou ex-namorados e ex-sogras, diz delegado
Como funciona esse novo tratamento para curar o câncer?
A terapia de edição de base é baseada na composição do ácido desoxirribonucléico ou DNA. Existe a informação genética que codifica como somos e como funcionamos.
Os cientistas conseguiram chegar a esse código, que é composto de nucleotídeos. A combinação dos diferentes nucleotídeos (que seriam como letras) formam instruções naturais (que seriam palavras).
Modificar uma letra (um nucleotídeo) é mudar a palavra e, portanto, mudar as instruções com as quais o organismo é governado. A terapia de edição de base fabrica essas instruções à vontade, para orientar os processos celulares com base no que os cientistas desejam que uma célula faça.
Mas não é tão fácil quanto dizê-lo. Para alterar um nucleotídeo, você precisa de uma tecnologia específica e acertar com a instrução pretendida.
O novo tratamento para curar o câncer de Alyssa não se concretizou em uma, mas em várias etapas:
- Alguém doou linfócitos que foram modificados com terapia de edição de base para que o corpo de Alyssa não os ataque.
- Esses mesmos linfócitos doados foram novamente modificados para não se atacarem entre eles, o que é muito comum na doação de glóbulos brancos.
- Outra modificação foi utilizada para que as células doadas permaneçam invisíveis aos tratamentos anticancerígenos.
- Finalmente, a última edição de base foi feita para que os linfócitos doados pudessem atacar os linfócitos malignos de Alyssa e matá-los.
Devolver o sistema imunológico
Assim que as células doadas modificadas entraram no corpo de Alyssa e destruíram o câncer, outro transplante de medula óssea para a menina teve que ser providenciado. Desta forma, seu sistema imunológico foi restaurado.
O processo também não foi fácil. Alyssa foi exposta a infecções graves enquanto estava no hospital por 4 meses. Recebeu poucas visitas e seu irmão não podia nem chegar perto, pois frequentava a escola e poderia ser portador de germes.
Apesar do esforço, a remissão foi feita. Hoje não há vestígios de leucemia no corpo da menina e, embora ela continue fazendo check-ups regulares, presume-se que o novo tratamento para curar o câncer seja uma promessa concreta para muitos outros pacientes. Especialmente para aquelas crianças com esta mesma doença que não respondem bem à terapia convencional.
Qual é o futuro da terapia de edição de base?
Não estaríamos apenas diante de um novo tratamento para curar o câncer. A terapia de edição de base é recente e diferentes investigações são realizadas em todo o mundo para encontrar aplicações clínicas para ela.
Talvez uma das mais relevantes seja aquela voltada para a anemia falciforme. Como essa patologia responde a uma causa de falha genética, a correção dos nucleotídeos defeituosos seria, assim mesmo, curativa.
Drogas genéticas também podem ser adaptadas ao paciente. Isso envolveria a produção de uma pílula ou frasco que fosse compatível com a pessoa que o receberia, de modo que tratasse sua doença específica, sem efeitos adversos.
Parece o futuro da medicina personalizada.
Por enquanto, no futuro imediato, o Great Ormond Street Hospital for Children informou que tem mais 10 pacientes com uma condição semelhante à de Alyssa. Eles serão os próximos a receber esse novo tratamento que busca a cura do câncer.
Esta é a nossa engenharia celular mais sofisticada até agora e abre caminho para outros novos tratamentos e, finalmente, melhores futuros para crianças doentes.
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- Antoniou, Panagiotis, Annarita Miccio, and Mégane Brusson. “Base and prime editing technologies for blood disorders.” Frontiers in Genome Editing 3 (2021): 618406.
- Lin, Ling, et al. “Complementary base editing approaches for the treatment of sickle cell disease and beta thalassemia.” Blood 134 (2019): 3352.
- Porto, Elizabeth M., et al. “Base editing: advances and therapeutic opportunities.” Nature Reviews Drug Discovery 19.12 (2020): 839-859.
- Sachinidis, Agapios. “High-throughput base editing: a promising technology for precision medicine and drug discovery.” Signal Transduction and Targeted Therapy 6.1 (2021): 1-2.
- Vizcaíno, Martha, et al. “Guía de atención integral para la detección oportuna, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de leucemia linfoide aguda en niños, niñas y adolescentes.” Revista colombiana de cancerología 20.1 (2016): 17-27.
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